今年3月，基因疗法取得重大突破——位于美国波特兰的俄勒冈健康与科学大学的科学家运用基因编辑工具Crispr-Cas9首次编辑人体DNA，亦称为体内基因编辑，帮助一位遗传性失明患者恢复了视力。该治疗手段的研发人员认为他们“的确有潜力帮助基本失明人群重见光明”。全球范围内，细胞和基因疗法（CGT）不仅改变了人类治疗遗传疾病和疑难杂症的方式，同时也正在颠覆整个制药生态圈。至2019年底，全球共推出超过27钟CGT产品，约990家公司从事下一代疗法研发和商业化，全球CGT市场规模有望在2025年超过119.6亿美元。在强有力的政策支持下，中国已经成为全球CGT发展的沃土，2017年至2019年期间共有1000多项临床试验已经开展或正在进行，中国政府授予数千项相关专利，位居全球第二。45家本土企业以及四家合资公司引领中国CGT生物技术行业蓬勃发展，并拥有获批的CGT新药临床试验申请（IND）。
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