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中创研究:上海基因与细胞治疗产业发展白皮书(2023)

  • 2024年06月11日
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自上世纪50年代DNA双螺旋结构被发现以来,人类对传学的认识达到了分子层面,开始向“基因治疗”领域展开孜孜不倦的探索。1990年,美国批准开展了全球首例基因治疗临床试验,此后近十年里,整个基因治疗行业呈现出一片狂热景象。但由于当时技术不成熟、临床实验安全性低且疗效差,在1999年和2002年,分别有一名患者在基因治疗中死亡,两名患者治疗后继发白血病导致FDA(美国食品药品监督管理局)随后叫停了所有逆转录病毒的临床试验,基因治疗行业发展迎来低谷期。直到2009年,宾夕法尼亚大学利用细胞与基因治疗技术成功治愈先天性黑症,该技术才开始重回大众视野,之后十多年里,在全球技术、资本、政策的多重驱动下,细胞与基因治疗行业开始极速升温。在近几年新冠疫情爆发期间,由于细胞与基因治疗表现出比传统医药更出色的韧性,行业热度逐渐达到顶峰,随着技术不断突破,细胞与基因治疗被视为攻克癌症等重大疾病的重要手段,被誉为再生医学领域和生物医药领域最具发展前景的新赛道,整个行业处于高速增长阶段。

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